28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü kapsamında açıklama yapan AIFD Sağlık Politikaları Direktörü Dr. Ecz. Nihan Burul Bozkurt, Türkiye’de 5 milyondan fazla kişinin nadir hastalıklarla mücadele ettiğini belirterek, çoğunlukla genetik geçişli, kronik ve ilerleyici hastalıklarda erken teşhis ve tedaviye erişimin hayati önem taşıdığını vurguladı.
Türkiye’de yenilikçi ilaç ve tedavilere zamanında ve sürdürülebilir erişimi sağlayarak, dinamik bir ilaç sektörü oluşumuna öncülük etmek amacıyla faaliyet gösteren Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD) girişimiyle IQVIA tarafından hazırlanan “Türkiye’de Nadir Hastalıklar” raporu, bu alanda çözüm üretmeye çalışan tüm paydaşlar için referans kaynağı oluyor. Rapora göre, Türkiye’de nadir hastalıklara sahip bireyler, doğru tanıya ulaşmak için ortalama 7 yıl bekliyor ve bu süreçte ortalama 8 farklı uzmana danışmak zorunda kalıyor. Tanının gecikmesi, hastaların tedaviye ulaşmasını zorlaştırıyor.
Türkiye’de 63 yetim ilaçtan yalnızca 1 tanesi geri ödeme listesinde
Nadir hastalıklara yönelik geliştirilen ilaçlar, yetim ilaçlar olarak adlandırılıyor. Ancak dünya genelinde bugüne kadar tanımlanmış 8 bin nadir hastalıktan yalnızca %5’ine yönelik etkili bir tedavi geliştirilmiş durumda. Avrupa ve ABD gibi ülkelerde yetim ilaçların geliştirilmesi için özel teşvikler sağlanırken, Türkiye’de bu ilaçlara erişim genellikle Yurt Dışı İlaç Listesi aracılığıyla sınırlı olarak mümkün oluyor.
EFPIA ve IQVIA’nın hazırladığı W.A.I.T. raporuna göre, 2019-2022 yılları arasında Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından ruhsat onayı alan 167 yenilikçi tedavi incelendi. Bu ilaçların 63’ünü yetim ilaçlar oluşturuyor. Ancak 2023 yılı itibarıyla Türkiye’de geri ödemeli erişim sağlanabilen yalnızca 1 yetim ilaç bulunuyor ve bu ilaca Yurt Dışı İlaç Listesi aracılığıyla kısıtlı erişim sağlanıyor. Bu durum, Türkiye’deki nadir hastalığa sahip hastaların tedaviye erişimde büyük zorluklarla karşı karşıya olduğunu gösteriyor.
AIFD Sağlık Politikaları Direktörü Dr. Ecz. Nihan Burul Bozkurt, bu konuda şunları belirtiyor: Türkiye’de 5 milyondan fazla kişi nadir hastalıklarla mücadele ediyor. Erken teşhis ve yenilikçi tedavilere erişim, hastaların yaşam kalitesini artırmak için kritik öneme sahip. Ülkemizde yetim ilaçlara yönelik özel bir yasal düzenleme bulunmuyor. Geri ödeme yönetmeliğinde yetim ilaçlara özel düzenlemeler yapılması ve ruhsatlandırma süreçlerinin hızlandırılması, bu ilaçlara erişimi kolaylaştıracaktır. AIFD olarak, Türkiye’deki nadir hastalığa sahip bireylerin etkin tedaviye erişimini sağlamak için kamu, özel sektör ve sivil toplum kuruluşlarıyla iş birliği yapmaya devam ediyoruz. Tüm çalışmalarımızda bizlere rehber ve referans kaynağı olabilmesi için 2023 yılında derneğimizin girişimiyle IQVIA tarafından ‘Türkiye’de Nadir Hastalıklar’ raporu hazırlandı. Raporumuzda belirtildiği üzere, nadir hastalıklar zor bir alan, bu yüzden bu mücadelede küresel ve yerel iş birlikleri çok önemli. 12. Kalkınma Planı’nda da vurgu yapılan Türkiye’de nadir hastalıkların tanı ve tedavi süreçlerini geliştirmeye odaklı 19 öneriyi hayata geçirmek için bu iş birliklerine destek vermeye devam ediyoruz. Nadir hastalıkların etkin yönetiminde, bu hastalıklara yönelik Ar-Ge çalışmalarının yürütülmesi, hastalıkların önlenmesi ve erken tanısı, hastaların destek tedavileri dâhil ihtiyaç duydukları tüm tedavilere erişimi, hasta kayıtlarının uzun vadede ve düzenli olarak tutulması ve hem sağlık çalışanları hem de toplum genelinde farkındalık yaratılması büyük önem taşıyor. Türkiye’de de nadir hastalıkların tedavisi için geliştirilen ilaçlara ‘yetim ilaç’ statüsü verilmesine olanak sağlayan yasal düzenlemelerin gerçekleştirilmesi, geri ödeme yönetmeliğinde yetim ilaca yönelik düzenlemelere yer verilmesi, yetim ilaçların ruhsat, fiyatlandırma ve geri ödeme süreçlerinde farklı ve efektif modellerin değerlendirilmesi ve ele alınması bu ilaçlara erişim adına atılacak önemli adımları oluşturuyor. Nadir hastalıklar ile mücadele eden hasta ve hasta yakınlarına gerekli desteklerin sağlanabilmesi ve ülkemizdeki hastaların etkin tedaviye erişebilmesi için kamu, özel sektör ve sivil toplum kuruluşları tarafından yapılan iş birlikleri çok değerli. AIFD olarak her zaman olduğu gibi nadir hastalıklar alanında da geride hiçbir hastayı bırakmayacak tanı ve tedavilerin geliştirileceği bir dünyaya giden yolda tüm paydaşlarla yapıcı iş birliğine açık olmakla birlikte elimizden gelen katkıyı sunmaya ve çözüm ortağı olmaya hazırız.”
Nadir Hastalıklar Raporunun tamamına linkten ulaşabilirsiniz.
https://www.aifd.org.tr/nadirhastaliklarraporu/tr.pdf
