Kurulduğu günden bu yana nadir hastalıklar konusunda çalışan, sağlık sektörünün öncü şirketi TRPharm, nadir hastalıklar odağındaki iddialı çalışmalarına hız kesmeden devam ediyor. TRPharm, Türkiye’de görülen nadir hastalıklarından biri olan Ailevi Akdeniz Ateşi için orijinal ilacı geliştirmek amacıyla global ilaç şirketi R-Pharm ile birlikte çalışmalarını sürdürüyor. Geliştirdikleri molekülün klinik çalışmasına başladıklarını belirten TRPharm Genel Müdürü İsmet İnce, çalışmayı yıl sonuna kadar tamamlayarak hastaların hizmetine sunacaklarının altını çiziyor.
Küresel bir sağlık sorunu olan nadir hastalıklar, 2 binde 1 ya da daha az sıklıkta görülen, çoğu ilerleyici, metabolik, kronik ve bazıları ölümcül olabilen hastalıklar olarak tanımlanıyor. Nadir hastalıklar Türkiye’de her 16 kişiden 1’inde görülürken; Türkiye’de 5 milyon, dünyada yaklaşık 350 milyon kişinin nadir bir hastalığa sahip olduğu biliniyor. Hastaların ise yaklaşık %50’sini çocuklar oluşturuyor. Sağlık alanının öncü şirketi TRPharm, kurulduğu günden bu yana nadir hastalıklar alanında çalışmalar yürütüyor.
“Türkiye’nin yanı sıra MENA Bölgesi’nde de nadir hastalıklara çözüm olmaya çalışıyoruz”
Türkiye’de akraba evlilikleri nedeniyle nadir hastalıklar daha fazla görüldüğünü hatırlatan TRPharm Genel Müdürü İsmet İnce, “TRPharm olarak nadir hastalıkların Türkiye’deki medikal farkındalık süreçlerine destek veriyoruz. Böylece daha erken tanı konulmasını ve tedavi sürecinin daha hızlı başlayıp daha başarılı olmasına yardımcı oluyoruz. Pediyatrik metabolizma hastalıkları, pediyatrik immünoloji, pediyatrik ve yetişkin romatoloji, kardiyoloji, nöroloji ve gastroenteroloji alanları odağımızda yer alıyor. Türkiye’nin yanı sıra MENA Bölgesi’nde de nadir hastalıklara çözüm olmaya çalışıyoruz. Körfez Bölgesi’nde ilk ürün ruhsatımızı nadir hastalıklar alanına özel ürünümüz için aldık. 2023 yılında Fanconi Anemisi tedavisi için de klinik çalışmalara başladık” dedi.
Türkiye’de her bin kişiden biri Ailevi Akdeniz ateşi hastası
TRPharm, R-Pharm ile birlikte Türkiye’de Ailevi Akdeniz Ateşi tedavisine yönelik orijinal ilaç için çalışmalar da yürütüyor. Global ilaç şirketi R-Pharm ile birlikte RPH104 (Goflikicept) molekülünün klinik çalışmalarına başladıklarını anlatan İnce, özellikle Kolşisin Dirençli Ailevi Akdeniz Ateşi hastalığında kullanılması planlanan molekülün faz 2 çalışmasının devam ettiğini söyledi. Çalışmayı yılsonuna kadar tamamlayarak Türkiye’den çıkan bir molekülün Türkiye dışındaki hastalara da ulaşmasını sağlayacaklarının altını çizen İnce, molekülün Türkiye’de ilaç halinde üretileceği için ithal ilaçlara göre daha ulaşılabilir olacağına da dikkat çekti.
R-Pharm CMO’su Mikhail Samsonov ise konuya ilişkin şunları söyledi: “Ailevi Akdeniz Ateşi nadir görülen bir hastalık olarak kabul ediliyor. Ancak bazı bölgelerde oldukça yaygın. Türkiye’de görülme sıklığı 1.000’de 1 vaka civarındayken, Kolşisin Dirençli Ailevi Akdeniz Ateşi ise %5-10 civarında…. Goflikicept molekülünün etkinliği, büyük uluslararası konferanslarda sunulan diğer otoinflamatuar hastalıklarda zaten gösterildi. Ailevi Akdeniz Ateşi için de şu an çok uluslu bir klinik araştırma devam ediyor. Bu yenilikçi tedavinin hastalara ulaşmasını sağlamayı amaçlıyoruz.”
